成長したジェイダ・ホワイトは、教室から離れて多くの時間を過ごしたため、学校で一貫した友達グループを維持するのに苦労しました。
によって引き起こされる激しい痛み 鎌状赤血球症 継続的に彼女を病院に送りました 輸血 痛みや感染症の治療。
「私は全学年の半分を欠場するので、友達を作り、社交するのは困難でした」とホワイトは言いました。
彼女が出会った人々 スペクトラムヘルスヘレンデボスチルドレンズホスピタル 代わりに彼女の社交界になりました。
「私は病院のみんなを知っていました。 基本的には私の2番目の家です」とミシガン州グランドラピッズのホワイト（24歳）は言いました。
彼女が若いとき、ホワイトは毎月の輸血のゲームを作って、「ねえ、ポークは傷つくだろうが、おもちゃの箱から吸盤かキャンディーを取り出した」と自分に言い聞かせて対処した。
ホワイトの高校時代には、入院がより頻繁になりました。 サラ・スミス、 ディックとリンダアントニーニ病院学校プログラム、教室の先生との連絡係を務め、宿題を確実に終わらせました。
「本当に大変でしたが、彼女のおかげで、2016年に4.1GPAで卒業することができました」とホワイトは言いました。 「彼女が私を押してくれてうれしいです。」
信仰を保つ
高校卒業後、ホワイトはダベンポート大学で準学士号を取得しました。 彼女は病院の食堂でもアルバイトをしていましたが、病気が進行するにつれて、働くことはより困難になりました。
「年をとるにつれて、痛みは悪化します」とホワイトは言いました。 「それは、あなたを壊してしまうようなものです。」
鎌状赤血球症は、ヘモグロビン（肺から体の残りの部分に酸素を運ぶ赤血球のタンパク質）の欠陥を特徴とする遺伝性の血液疾患です。
この病気を患っている人では、赤血球の形が柔軟な円盤から硬い三日月に変化します。 これらの鎌状赤血球は、血管内を移動するのに問題があります。
その結果、組織は十分な酸素を取得しません。
健康な赤血球の不足は貧血を引き起こしますが、酸素の不足は激しい痛みのエピソードを引き起こします 痛みの危機。
「それは人によって異なりますが、私にとって、私の痛みの危機は常に私の左足にありました」とホワイトは言い、それを絶え間ない刺すような痛みとして説明しました。
米国では、鎌状赤血球症はアフリカ系アメリカ人で最も一般的に発生します。 黒人の子供365人に約1人がこの病気で生まれています。 また、ヒスパニック、南ヨーロッパ、中東、またはアジアのインドの背景を持つ一部の人々にも影響を及ぼします。
ホワイトは長い間、彼女の治療の可能性が低いことを知っていました。
何年もの間、 幹細胞移植 重度の鎌状赤血球症の患者に利用できる唯一の治療法でしたが、これには一致するドナーが必要でした。 ヒト白血球抗原、またはHLA、組織タイプは患者のものと完全に一致しました。
ホワイトにはありませんでした。
彼女の唯一の完全な兄弟は一致しませんでした—また、彼女はドナー登録を通して無関係のドナーを見つけるための良いオッズを持っていませんでした。
鎌状赤血球症の成人は寿命が短く、脳卒中のリスクがあることを知っていたホワイトは、神への強い信仰と明るい性格に頼り続けました。
「あなたはそれを管理しなければなりません—あなたはそれに対処しそして幸せであり続ける方法を見つけなければなりません」と彼女は言いました。
感情が高ぶったとき、ホワイトは詩を書き、iPhoneのメモアプリに線を書き留めました。 それは重要な励ましの源になりました。
臨床試験
高校から数年後、ホワイトへの新たな希望が芽生えました。
希望は、新しい治療法ではなく、既存の治療法のバリエーションの形でもたらされました。
研究者は 臨床試験 ハーフマッチの関連ドナーを使用して骨髄移植の安全性と有効性を調査する、または ハプロタイプ一致、同一のHLA組織タイプではなく。
ハプロタイプ一致のドナーは、親、子供、兄弟、そして時には患者のいとこである可能性があります。
研究の資格を得るには、患者は特定の健康基準を満たし、2年間の移植後追跡に参加することに同意する必要があります。
スペクトラムヘルスのリーダーとして 小児の血液および骨髄移植 プログラム、 ウルリック・ダフナー、MD、すでにホワイトを知っていて、彼女の状況を理解していました。
彼は、彼女が幹細胞移植に興味を持っていたことを知っていましたが、従来のプロトコルでは資格がありませんでした。
ホワイトや彼女のような他の人々により良い治療オプションを提供したかったので、彼はヘレン・デボス小児病院が研究に参加することの承認を求めました。
承認が得られ、Spectrum Healthが全国32の参加センターの1つになると、Duffner博士は、Whiteと母親のTammerSafforeと臨床試験について詳細に話し合いました。
「他のタイプの骨髄移植と同様に、ハプロタイプ一致の幹細胞移植は、鎌状細胞欠損のある赤血球を、現在ドナーの骨髄によって作られた細胞に置き換えます」と彼は説明しました。
医師は他の病気の患者にハプロタイプ一致移植を使用しますが、それが鎌状赤血球症の治療にどれほどうまく機能するかはまだ不明です。
「それは私たちが患者と話し合わなければならないことの一部です」と彼は言いました。
「大人としてのさらなる人生がもっと良くなることを期待して、今そのリスクをもっと取っていますか、それとも「いいえ、移植のリスクが心配です。最善を尽くします」と言いますか？移植なしでできる治療法」？
Safforeはテストを受け、彼女が娘にとって良いハプロタイプ一致のドナーになることを学びました。 しかし、ホワイトへのリスクのために、サフォアは深刻な躊躇を持っていました。
ホワイトは研究に登録したかったので、彼女は母親に同意するように励まし続けました。
結局、彼女は容赦しました。
「彼女は私の目の痛みを見て、ただイエスと言った」とホワイトは言った。 「それは厳しすぎました。」
この研究のパラメーターにより、ホワイトはすでに21歳になっていますが、ヘレンデボス小児病院で移植を受けることができました。
そこで、2019年11月、母と娘は移植の準備をしました。
ホワイトにとって、それは移植された骨髄を受けるために彼女の体を調整するために低強度の化学療法と放射線を受けることを意味しました。
移植前のコンディショニングは2つの方法で体を準備します、とダフナー博士は言いました：それはドナーの血液幹細胞のために体内にスペースを作り、そしてそれはドナー細胞を拒絶するのを防ぐために患者の免疫系を抑制します。
研究のコンディショニングレジメンのパート2は、移植の3日後に、患者が次のような追加の化学療法を受けたときに行われます。 シクロホスファミド。
ホワイトの移植の日に、彼女の母親は麻酔下で骨髄を採取しました。
次に、ダフナー博士は、輸血のように中心線を介してこれらのドナー細胞をホワイトに投与し、彼らが新しい家への道を見つけることができるようにしました。
「血液幹細胞は賢いです。彼らは私たちの体の血流をどこに持って行き、骨髄のニッチを見つけるかを知っています」とダフナー博士は言いました。
通常、約2週間後、彼は「最初の細胞がドナーの骨髄から来ているのを見る」と述べた。
臨床研究が2024年後半に終了すると、医師は、全体的な結果が重度の鎌状赤血球症の患者の重要なグループの新しい標準治療につながるかどうかを学びます。
ホワイトの臨床研究看護師であるRNのローラ・ポールセンは、結論が肯定的である場合、「それは将来、人生を変えるものであり、ゲームを変えるものになる可能性があります」と述べています。
移植後の回復
ホワイトの移植自体は順調に進んだ。
彼女は回復の過程で他のいくつかの課題に直面し、ケアチームを訪問する必要がありました。
ホワイトの移植コーディネーターであるRNのサラ・ストラベラーによれば、「彼女は数ヶ月間、病院に行ったり来たりしていた」とのことです。 「そして、彼女がここにいないとき、彼女は私たちの（外来）クリニックに週に3、4回いました。」
それでも、2年後、ダフナー博士はホワイトの前向きな結果に満足しています。 彼女の骨髄は安定しており、免疫抑制薬を服用しなくなり、鎌状赤血球症は治癒したと考えられています。
神経や骨の損傷など、彼女に残っている問題は主に、移植ではなく、彼女の体の病気の後遺症であると彼は述べた。
ダフナー博士には、これらのことが改善され続けることを期待する理由があります。
「血球が病気にならなくなる時間がますます長くなるにつれて、鎌状赤血球症からの回復がますます起こり得ることを他の患者と一緒に見てきました」と彼は言いました。
「これらのシステムは、回復できます。」
これは、体力と可動性を取り戻すために外来患者のリハビリに数か月を費やした後、カフェテリアの仕事に戻ったホワイトにとって素晴らしいニュースです。
彼女は自分の将来がどうなるかを想像し始めたばかりです。
「今は治ったので、自分の人生をどうしたらいいのかわからない」と彼女は笑いながら言った。
「謙虚になりたいのですが、同時に叫びたいですよね？ みんなに伝えるために、世界にはまだ希望があります。」
彼女が夢を見るのに時間がかかるとき、彼女は子供たちと一緒に働くことを想像します。
「私はヘレン・デボス（小児病院）で育ったので、常に看護師の麻酔医または小児患者と一緒に働く誰かになりたいと思っていました」と彼女は言いました。
「私のおもてなしは子供たちに向けられています…つまり、子供たちに対する私の義務は、誰かがそこにいること、または誰かがこれから経験しようとしていることを経験したことを子供たちに知らせることです。」
ホワイトは、ヘレンデボスチルドレンズホスピタルでこの臨床試験に登録した最初の人だけではありません。 彼女は、ドナーの血液幹細胞を受け取った鎌状赤血球症の小児病院の最初の患者です。
研究への彼女の参加を振り返ると、ホワイトは彼女の健康チームによって提供されたケアに深い感謝を感じています。
彼女はまた、母親からの贈り物と祖母の毎日の訪問にも感謝しています。
「この経験を通して私を導いた唯一のことは、私の家族と神の愛でした」と彼女は言いました。 「医師の助けを借りて、私は自分の人生が祝福であると感じています。」
